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ERN Skin e Covid-19 REB
Pazienti affetti da malattie rare della pelle e COVID-19

ERN-Skin supporta pienamente i pazienti e le loro famiglie durante questo periodo di pandemia di COVID-19 e fornisce le seguenti raccomandazioni e informazioni ai pazienti affetti da malattie rare della pelle

Agente Terapeutico per EB distrofica recessiva

Agente Terapeutico per EB distrofica recessiva

Abeona Therapeutics annuncia l’approvazione dello studio di fase III di un nuovo potenziale agente terapeutico per l’EB distrofica recessiva (RDEB)

La notizia è di pochi giorni fa ed è molto incoraggiante per le persone con EB distrofica. Abeona Therapeutics, azienda biotecnologica statunitense impegnata nella ricerca di una cura per l’EB, ha annunciato di aver definito con successo, insieme all’agenzia americana che sorveglia sulle sperimentazioni cliniche, la Food and Drug Administration (FDA), gli obiettivi primari della fase 3 dello studio clinico VIITAL. Questo studio mira a testare un nuovo prodotto terapeutico, identificato con la sigla EB-101, nei pazienti con EB distrofica recessiva (RDEB). E la fase 3 – che viene approvata se i primi test (fase 1 e 2) effettuati su pochi pazienti hanno dato risultati positivi – prevede un test su una scala relativamente più grande, ossia su un numero maggiore di pazienti.

EB-101 è un sostituto cutaneo, ottenuto mediante terapia genica autologa. Lembi di cute prelevati dal paziente vengono modificati con l’aggiunta del gene COL7A1 perfettamente funzionante e successivamente reimpiantati nello stesso paziente. I lembi di pelle così “corretti” producono il collagene VII innescando il processo di guarigione delle lesioni.

Gli obiettivi primari dello studio, definiti durante l’incontro tra l’azienda e l’FDA, sono:

  1. una proporzione di lesioni con percentuale di guarigione superiore al 50% rispetto al controllo dopo 6 mesi dal trattamento;
  2. riduzione del dolore nel cambio delle medicazioni dopo 6 mesi dal trattamento.

Adesso, Abeona procederà con l’arruolamento di 10-15 pazienti, per un totale di circa 35 ferite croniche di ampie dimensioni da trattare. L’azienda si augura di terminare gli arruolamenti nel 2021. Nel frattempo, continua la collaborazione con i medici dello Stanford University Medical Center, che è stata fondamentale per la realizzazione dello studio, e con le associazioni dei pazienti coinvolte nel processo di reclutamento.

Durante il precedente studio clinico di fase I/II, si era osservato che EB-101 garantisce la guarigione anche a lungo termine (fino a 5 anni), anche nel caso di lesioni croniche di ampie dimensioni, che affliggono la maggior parte dei pazienti RDEB. Questi incoraggianti risultati sono stati presentati nel 2020 al Congresso della Società di Pediatria Dermatologica.

Debra Italia e Fondazione REB continueranno a monitorare gli sviluppi dello studio e a fornire aggiornamenti.

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